中国特殊肿瘤是指在中国人群中的发生率和死亡率显著高于欧美的恶性肿瘤，在病因、病理和生物学方面，尤其是驱动基因等生物学靶标的特征性方面与欧美有明显差别，且影响到临床治疗学和预后的不同。据记者了解，这些差异会影响临床药物开发策略的制订和临床方案的设计，在临床需求角度，因人群较大需求也较大。
针对中国人群研究临床
国外已经审批的药物引入中国，是否可以直接用于中国人群？同济大学附属上海市肺科医院肿瘤科主任周彩存教授表示：“假如进口药物没有在中国进行临床试验就用于我国患者，其推荐剂量、疗效、毒副作用等就没有相应的数据说明，将外国人用的药物直接用在中国人身上，显然是不合适的。”
近年来，中国研究者积极参与全球多中心研究。由CSCO与亚太区多国多中心联合开展的针对肝癌患者的开放性、多中心、随机对照Ⅲ期临床研究——EACH研究则是首个由中国学者领衔的开放性多中心研究，吸引了亚太地区38家医学中心共同参与。该研究首次证实，含有奥沙利铂的FOLFOX化疗新方案对晚期肝癌患者客观缓解率有所提高，且不良反应也在患者可耐受范围内。
作为领衔EACH研究的中国学者，秦叔逵表示：“成功的临床试验是推动癌症研究，探索创新治疗方式的基础。优化的临床试验需要根据参与患者人群、主要终点、活性水平、评价活性的精密度等指标进行设计。其中临床终点的选择非常重要，它直接反映患者感受、功能和生存状态的特质或变量，与临床结果的评价密切相关。”
生物标志物是临床关键
我国人口众多，且地域广、人群分布广，能反应出肿瘤疾病的多种模式，同时拥有世界级水平的科技平台、大量的临床实践案例、快速发展的转化医学研究能力，促进有中国特色肿瘤药物的临床研发变得尤为重要。
广东省人民医院吴一龙教授介绍说：“目前肺癌转化性研究的核心就是分子标志物的研究。生物标志物已经成为成功的临床试验必需的一项设计元素，对肺癌临床治疗的个体化指导已成为现实，并向着分类更加精细、富有临床功能的方向发展。”
“根据基因检测结果进行预后、疗效和毒副反应的预测是实现个体化治疗的发展方向。”复旦大学附属肿瘤医院大肠外科主任蔡三军教授说。
据了解，为促进我国特殊肿瘤的药物研发，论坛主办方赛诺菲公司已先后与中国医学科学院、上海生命科学研究院、北京肿瘤医院、四川大学华西医院等合作开展抗肿瘤药临床研究工作。
中国特殊肿瘤的差异会影响临床药物开发策略的制订和临床方案的设计，在临床需求角度，因人群较大，需求也较大。
来源：医药经济报 作者：李佳
